◎siRNA臨床計画の進展を発表　　クオーク・ファーマ

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☆共JBN　外１２０７（産業、医療）（０９・１１・２０）

【産業担当デスク殿】３７１９９

 

【フレモント（米カリフォルニア州）２０日PRN＝共同JBN】臨床段階のsiRNA治療薬のリーダー、クオーク・ファーマスーティカルズ社（Quark Pharmaceuticals, Inc.）は２０日、siRNA研究開発プラットフォームベースの計画のうち４計画が臨床開発のマイルストーンを達成し、３臨床研究で患者の募集が完了し、視神経保護薬候補QPI１００７の新たなIND（治験新薬研究）が始まったことを発表した。

 

＊クオークからPF－４５２３６５５のライセンスを得ているファイザー社は糖尿病性黄斑浮腫（DME）患者を対象にしたPF－４５２３６５５の第２相研究の患者募集を完了した。PF－４５２３６５５は眼球内の異常な血管形成、漏出にかかわる遺伝子で、クオーク独自のターゲットであるRTP８０１の発現を阻害するように設計されている。ファイザーは加齢性黄斑変性（AMD）患者を対象とするPF－４５２３６５５の第２相研究も行っている。

 

＊クオークは２つの異なる患者グループを対象に、全身投与でQPI－１００安全性評価の患者募集を完了した。これには心臓血管の主要な手術を受ける患者の急性腎臓損傷（AKI）予防についての第１相研究、腎臓移植患者の臓器移植後臓器機能障害（DGF）の予防についての第１／２相研究のパートAが含まれている。ストレス反応遺伝子のp５３を一時的に阻害するように設計されているQPI－１００２は、人での臨床試験に入る初めての全身投与siRNA医薬品である。クオークは両計画を２０１０年に前進させる予定である。

 

＊またクオークは新薬治験申請が通ったことから２０１０年第１四半期中に視神経保護薬剤QPI－１００７の第１相研究の患者募集を開始する見込みである。独自のsiRNA構造を持つクオーク初のsiRNA医薬品候補であるQPI－１００７は、いくつかのモデルで視覚神経保護についての評価が行われ、緑内障の眼圧上昇臨床前モデルで網膜の神経節細胞を保護することを示した。

 

クオークのダニエル・ツール社長兼最高経営責任者（CEO）は「クオークは臨床段階の計画を前進させることでsiRNAのリーダーの地位を維持しており、わが社のパイプラインは豊かになり、より多くの製品候補を臨床段階に進めているので、その勢いは加速している。今後１５カ月で少なくとも１つの計画が第３相登録研究に進むと予測しており、複数の臨床研究のデータを報告し、５番目のINDを申請する予定である。われわれは正しいチームと正しい戦力を持っていることを示しており、わが社の将来について興奮している」と語っている。

 

クオークのシャイ・エーリッヒ最高医学責任者は「クオークの発見、開発努力は臨床的に有意義な新しい治療オプションを健康管理プロバイダーに届けるという目標に引き続き集中している。これまではより伝統的な形態の医薬品モデュレーションではアクセスできなかった分子経路に対応することで、われわれはそれを行っている。クオークは新たなsiRNA医薬品候補をつくり出し、患者の治療係数を低下させかねない行きすぎた医薬品の変更や複雑なフォーミュレーションに頼る必要をなくして、可能な適応疾病の範囲を拡大するために、さまざまな送達メカニズムを追求している。これまでにクオークの第１相研究は殆ど薬剤毒性を示しておらず、用量制限毒性による緊急治療は発生していない。一連の病気での完全な研究結果の所見をわが社が報告する次の段階に期待している」と述べた。

 

▽クオーク・ファーマスーティカルズ社（Quark Pharmaceuticals, Inc.）について

クオーク・ファーマスーティカルズは新しい治療用RNAi医薬品候補の発見・開発のリーダーである。クオークは治療ターゲット特定から医薬品開発に至る完全総合医薬品開発プラットフォームを持っている。同社の技術プラットフォームには新しい疾病ターゲット、siRNA構造と化学が含まれていて、siRNAに関する知的財産の領域における活動の自由をクオークに提供している。治療薬送達に対するクオークのアプローチは目、腎臓、耳、肺、脊髄、脳を含む組織、器官をターゲットにすることを可能にしている。

 

クオークのパートナーであるファイザー社は、糖尿病性黄斑浮腫（DME）患者、加齢性黄斑変性（AMD）患者を対象とする２つの臨床研究が現在行われているPF－４５２３６５５（RTP８０１i－１４）を進展させている。PF－４５２３６５５は合成の化学的に変換されたsiRNAで、クオークが遺伝子発見プラットフォームのBiFAR（商標）を通じて発見した遺伝子RTP８０１の発現を阻害するように設計されている。

 

クオークの初期段階の現在の臨床パイプラインには、患者に初めて全身投与されたsiRNA医薬品であるQPI－１００２がある。QPI－１００２は主要な心臓パイパス手術後の急性腎臓損傷（AKI）の予防、腎臓移植後の臓器移植後臓器機能障害の予防用として評価が行われている。これらの病気についての第１相研究、第１/２相研究パートAの患者募集は最近完了した。これらの製品の構造についてクオークはサイレンス・セラプーティクス、アルニラン・ファーマスーティカルズからライセンスを得ている。

 

２０１０年第１四半期にクオークは眼病の神経保護剤としてのQPI－１００７の第１/２相研究を開始する。QPI－１００７は、バイオシュプリンク社との協力で開発され、siRNA知的財産の分野で行動の自由がある構造を使ったsiRNA医薬品候補である。さらに、クオークは自社の研究活動から生まれたsiRNA医薬品候補の幅広いパイプラインを持っている。同社は新たなsiRNA構造の開発にコミットしており、これらの構造を利用して自社の生産的な研究開発エンジンに基づく追加的なRNAi医薬品候補を開発する方針である。

 

クオークの本社は米カリフォルニア州フレモントで、米コロラド州ボールダー、イスラエルのネスシオナに研究開発施設がある。詳しい情報はwww.quarkpharma.comへ。

 

問い合わせは以下へ。

Quark Pharmaceuticals, Inc.

Juliana Friedman

+972 89 30 5111

jfriedman@quarkpharma.com

 　

The Ruth Group (investors / media)

Sara Ephraim / Janine McCargo

(646) 536-7002 / 7033

sephraim@theruthgroup.com /

jmccargo@theruthgroup.com

（了）

 

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